Öffentliches Studienregister des CCC-München

Studie PQR309-002A

Studie Studiendesign Status Ein-/Auschlusskriterien Therapie Teilnehmer Dokumente Berechtigungen Tumorboards

Studie
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Studienakronym
:
PQR309-002A
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Vollständiger Titel
:

Offene, nicht randomisierte Phase-2-Studie mit Sicherheitseinlauf zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von PQR309 bei Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem Lymphom

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Beschreibung
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Offene, nicht randomisierte, multizentrische klinische Studie der Phase II mit einer Sicherheits-Einlaufphase zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von PQR309 bei Patienten mit rezidivierendem oder refraktärem Lymphom.
Die verträgliche Höchstdosis (MTD) von PQR309 bei soliden Tumoren wurde in einer vorausgegangenen Phase-I-Studie auf 80 mg einmal täglich festgesetzt [8]. Die Sicherheits-Einlaufphase dieser Studie folgt einem modifizierten 3+3-Design zur Bewertung der Sicherheit von 60 und 80 mg PQR309 bei Patienten mit rezidivierendem oder refraktärem Lymphom, wenn es einmal täglich während des DLT-Zeitraums von 28 Tagen gegeben wird. Die anschließende Phase-II-Erweiterung wird mit der höchsten Dosisstufe (60 mg oder 80 mg) durchgeführt, die von den Prüfern und vom Sponsor als sicher erachtet wird. Im ersten Schritt von Phase 2 werden bis zu 30 Patienten mit einem rezidivierenden und/oder refraktären Lymphom aufgenommen. Im zweiten Schritt werden bis zu drei spezifische Lymphom-Indikationen ausgewählt. Die Auswahl basiert auf den im ersten Schritt beobachteten Wirksamkeitsanzeichen. Für jede ausgewählte Indikation sollen mindestens 18 Patienten (von Schritt 1 und Schritt 2 kombiniert) in die Wirksamkeitsbewertung eingeschlossen werden.
In separaten klinischen Studien werden derzeit intermittierende Dosisschemata für PQR309 erprobt, um zu untersuchen, ob eine seltenere Gabe von höheren Dosen ein günstiges Nutzen-/Risiko-Profil im Vergleich zur kontinuierlichen Anwendung bietet. Falls es sich während dieser Studie herausstellt, dass ein intermittierendes Dosierungsschema sich wahrscheinlich als günstiger erweist, wird der Prüfplan dahingehend abgeändert, dass dieses neue Behandlungsschema bei weiteren Patienten mit rezidivierenden oder refraktären Lymphomen erprobt werden kann. Über die genaue Implementierung (Dosisstärke, Patientenzahl und spezifische Lymphom-Indikation(en)) wird je nach Status der Studie zum Zeitpunkt der Entscheidung sowie anhand der bisher bei dieser Patientenpopulation gewonnenen Wirksamkeits- und Sicherheitsdaten entschieden.
Open, non-randomized, multi-center, phase II clinical trial with a safety enrollment phase to assess the safety and efficacy of PQR309 in patients with relapsed or refractory lymphoma. The maximum tolerated dose (MTD) of PQR309 in solid tumors was set at 80 mg once a day in a previous phase I study [8]. The safety enrollment phase of this study follows a modified 3 + 3 design to assess the safety of 60 and 80 mg PQR309 in patients with relapsed or refractory lymphoma when given once daily during the 28 day DLT period. The subsequent phase II expansion is carried out at the highest dose level (60 mg or 80 mg), which is considered safe by the examiners and the sponsor. In the first step of phase 2, up to 30 patients with recurrent and / or refractory lymphoma are admitted. In the second step, up to three specific lymphoma indications are selected. The selection is based on the signs of efficacy observed in the first step. For each selected indication, at least 18 patients (combined from step 1 and step 2) should be included in the efficacy assessment. Intermittent dose regimens for PQR309 are currently being tested in separate clinical trials to investigate whether rarer doses of higher doses offer a favorable benefit / risk profile compared to continuous use. If it emerges during this study that an intermittent dosing regimen is likely to be more beneficial, the study plan will be changed to allow this new regimen to be tested in other patients with relapsed or refractory lymphoma. The exact implementation (dose strength, number of patients and specific lymphoma indication (s)) is decided depending on the status of the study at the time of the decision and on the basis of the efficacy and safety data obtained so far for this patient population.

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EudraCT-Nr.
:
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NCT-Nr.
:
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Zuständige Einrichtung
:
Medizinische Klinik III, Telefon: 089440072551
Krankheitsentitäten
Klassifikation Code Beschreibung
- Blutkrebs (z.B. Leukämie, Lymphome)
Studiendesign
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Studientyp
:
Interventionsstudie
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Verblindungstyp
:
Offen
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Studienphase
:
II
Status
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Status
:
Rekrutierung beendet
Voten
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Ethikkommission - Votum
:
Unbekannt
Initiierung & Abschluß
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Abschlussdatum (Plan / Ist)
:
2019-03-21 / Unbekannt
Therapie
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Therapielinie
:
Palliativ
Teilnehmer
Funktion Vorname Nachname Einrichtung